【新聞】血友病基因治療 日以鼠實驗成功

2014-08-16  16:01
〔本報訊〕京都大學及奈良縣立醫科大等研究團隊投入血友病基因治療研究
,昨日發表血友病老鼠實驗成功,今後將有望應用在人體的iPS細胞(Induced pluripotent stem cells,誘導性多功能幹細胞),該實驗成果並在昨日出版的美國《PLOS ONE》科學期刊上發表。
朝日新聞報導,人體的凝血因子大多是由肝臟製造的蛋白質,京都大學iPS細胞研究所的堀田秋津助教說明實驗內容,將基因透過特殊的運輸細胞導入血友病老鼠的肝臟,之後肝臟便會開始製造凝血因子,效果可持續300日以上。若能因此適用在人類的話,使體內的凝血因子含量提高,血友病患者的凝血功能可望恢復正常。
血友病為缺乏凝血因子,一旦受傷便難以止血的疾病,通常是人體欠缺正常的遺傳基因導致。重症者甚至每隔幾日就得注射凝血因子,除了要價高昂更對身體造成長期負擔,目前尚沒有治根的方法。
資料來源:自由時報(詳原文

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